Kausale Therapien

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In den letzten Jahren hat die Forschung erhebliche Fortschritte auf dem Gebiet der Therapie von Mukopolysaccharidosen gemacht. Es stehen mittlerweile eine Reihe von therapeutischen Möglichkeiten zur Verfügung. All diese Therapieansätze haben zum Ziel, das defiziente Enzym zu ersetzen. Die Palette der derzeit vorhandenen oder in der Entwicklung befindlichen Therapien umfasst die Enzymersatztherapie, die Transplantation von hämotopoetischen Stammzellen und die Gentherapie.