Therapien

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Früher gab es keine kausale Therapie. Das heißt, die Krankheit kann nicht geheilt werden. Die Patienten wurden nur symptomatisch behandelt, d.h. Therapie der Infekte, Versorgung mit einem Hörgerät bzw. einer Sehhilfe, Stabilisierung der Gelenke.

Schon seit einigen Jahren ist bekannt, dass die Stammzelltransplantation eine Möglichkeit scheint, die Krankheit zu stabilisieren, aber nur, wenn sie in der frühen Säuglingszeit durchgeführt wird. Manche Symptome der Erkrankung bessern sich, andere werden in ihrer progressiven Entwicklung aufgehalten. Diese Therapiemöglichkeit ist aber noch nicht etabliert, da es nur eingeschränkte Erfahrungen damit gibt.

Erfolgversprechender scheint die Enzymersatz-Therapie zu sein: Eine Phase 1 - Studie zur Enzymersatz-Therapie, die an einer sehr kleinen Zahl von Patienten mit einer a-Mannosidose in Dänemark durchgeführt wurde, ist bereits abgeschlossen. Internet: (http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01268358?term=mannosidosis&rank=1)

Das Enzym-Präparat wurde gut vertragen, die Daten zur Wirksamkeit liegen bisher noch nicht vor. Als nächster Schritt ist eine Phase III-Studie, auch in Deutschland, geplant, an der eine größere Zahl von Patienten teilnehmen soll.

Weitere Hinweise zu Studien finden Sie hier: https://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=mannosidosis&pg=1

 

Autoren:
Dr. Susanne Wendt (Uniklinik Mainz)
Prof. Dr. Michael Beck (Uniklinik Mainz)

Letztes Update: 2011