Enzymersatztherapie

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Glücklicherweise existiert seit einiger Zeit eine medikamentöse  Therapiemöglichkeit für Patienten mit MPS II: Das bei diesen Patienten fehlende Enzym Iduronat-Sulfat-Sulfatase kann inzwischen künstlich hergestellt werden. Zur Überprüfung derWirksamkeit und Verträglichkeit wurde dieses Enzym den Patienten mit MPS II zunächst im Rahmen von klinischen Studien über eine Infusion verabreicht. Die Enzymersatztherapie wurde schließlich im Januar 2007 in Europa zugelassen. Somit können nun alle Patienten, bei denen das Medikament indiziert ist, therapiert werden. Obwohl mit der Enzymersatztherapie viele organische Verbesserungen erzielt werden können, zeigte sich leider, dass die neurologischen Symptome der MPS II Patienten durch das Medikament nicht beeinflusst werden. Das liegt daran, dass das Enzym, welches über Infusionen in die Blutbahn eingebracht wird, die sogenannte Blut-Hirn-Schranke nicht passieren kann und somit nicht in das Gehirn gelangt. Daher muss insbesondere bei Patienten mit einer starken neurologischen Beteiligung zusammen mit dem behandelnden Arzt sorgfältig überdacht werden, welchen Nutzen der Patient von der Therapie haben könnte.

Informationen zu laufenden Studien finden Sie unter Mukopolysaccharidosen/ Wissenschaftliche Neuigkeiten

 

Autoren:
Dr. Elke Miebach (Uniklinik Mainz)
Bettina Wildi (Gesellschaft für MPS e.V.)

Für den Bereich Physiotherapie:

Christine Wurlitzer (ehem. Kinderrehazentrum Usedom)
Dr. Bianca Link (Kinderspital Zürich)


Update
2006 Gudrun Schulze-Frenking
2009 Dr. Elke Miebach
2011 Dr. Christina Lampe

Wiss. Berater:
Prof. Dr. Michael Beck
Prof. Dr. Kurt Ullrich

letztes Update: 2011


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