Kausale Therapien

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Zu Beginn 2010 wurde erstmals bei MPS IV Patienten in England ein künstlich hergestelltes Enzym (GALNS) für M. Morquio am Menschen auf seine Sicherheit geprüft. Die nächste Phase zur Zulassung dieser Therapie ist eine sogenannte Phase III Studie, die in den nächsten Wochen beginnen soll (Stand 03/2011): weltweit werden etwa 160 Patienten wöchentlich über 4 Stunden über die Vene mit dem Enzym plazebokontrolliert behandelt, um seine Wirksamkeit zu überprüfen. Plazebo-kontrolliert heißt, dass ein Teil der Patienten das Enzym erhält, ein anderer Teil eine Infusion ohne Enzym (Plazebogruppe). Eine weitere Gruppe von Patienten wird wechselweise Enzym und Placebo erhalten. Um die Studienergebnisse nicht zu beeinflussen wissen weder der Arzt noch der Patient, wer Plazebo und wer tatsächlich das Enzym erhält.

Die Studie soll über 24 Wochen durchgeführt werden. Alle Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, erhalten nach den 24 Wochen das Enzym, egal ob sie vorher bereits Enzym oder lediglich Plazebo bekommen haben. Für Deutschland sind 4 Studienzentren geplant.

Informationen zu laufenden Studien finden Sie unter Mukopolysaccharidosen/ Wissenschaftliche Neuigkeiten

 

Autoren:
Dr. Elke Miebach (Uniklinik Mainz)
Bettina Wildi (Gesellschaft für MPS e.V.)
Dr. Christine Lampe (Update 2011)

Für den Bereich Physiotherapie:

Christine Wurlitzer (ehem. Kinderrehazentrum Usedom)
Dr. Bianca Link (Kinderspital Zürich)


Wiss. Berater:
Prof. Dr. Michael Beck
Prof. Dr. Kurt Ullrich


letztes Update: 2011

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