Kausale Therapien

Random-MPS-VI.jpg
 


Enzymersatztherapie
Das Medikament Naglazyme ist seit 31.3.2005 in den USA zugelassen, die Zulassung in Europa wurde am 30.1.2006 durch die Europäische Zulassungsbehörde EMEA erteilt, so dass auch in Deutschland MPS VI Patienten mit einem zugelassenen Medikament gegen ihre Krankheit behandelt werden können.


Knochenmarktransplantation
Zur Behandlung von MPS Typ VI kommt in seltenen Fällen eine Knochenmarktransplantation in Betracht. Wichtig ist, einen passenden Spender zu finden, zum Beispiel ein Geschwister des betroffenen Kindes. Die Knochenmarktransplantation ist jedoch durch Einführung der Enzymersatztherapie insbesondere wegen der Komplikationen während des Eingriffes in den Hintergrund geraten und wird nur noch sehr selten durchgeführt. Langzeitergebnisse des Vergleichs Enzymersatztherapie und Knochenmarktransplantation stehen noch aus.