Die Gentherapie UX111 – entwickelt von Ultragenyx – bringt neue Hoffnung für Kinder mit dem Sanfilippo-Syndrom Typ A. Erste Studien zeigen vielversprechende Ergebnisse: Verbesserungen in Sprache, Denken und Bewegung sowie ein Rückgang krankheitstypischer Marker.
Doch im Juli 2025 hat die US-Zulassungsbehörde FDA vorerst noch keine Zulassung erteilt. Der Grund: offene Fragen zur Produktion, nicht zur Wirksamkeit oder Sicherheit. Die Daten seien sogar „sehr überzeugend“, so die FDA.
Ultragenyx plant, den Zulassungsantrag bis Ende 2025 erneut einzureichen – mit einer möglichen Entscheidung in den USA im Laufe des Jahres 2026.
📌 Was das für betroffene Familien bedeutet, welche Studienergebnisse vorliegen und warum der aktuelle Rückschritt auch als Fortschritt gesehen werden kann – das erfahren Sie im vollständigen Bericht.